阿茲海默藥減認知衰退35% 美申上市 31.4%有腦出血副作用 1.6%嚴重腦腫脹2致命

【明報專訊】美國藥廠禮來（Eli Lilly）周三（3日）發布其研發的阿茲海默症新藥donanemab第三期臨牀測試數據，顯示donanemab在18個月內讓早期患者的認知衰退速度大幅緩減35%，有專家稱讚有關結果「非凡」。禮來計劃6月底前向美國食品和藥物管理局（FDA）申請批准上市。不過donanemab或致腦腫脹的副作用仍惹人憂慮，實驗中有1.6%人出現嚴重腦腫脹，最少導致2人死亡。

阿茲海默症（Alzheimer’s Disease）是腦退化認知障礙症中最常見的一種，患者會出現記憶力變差、語言能力下降等認知能力退化問題。donanemab是抗體藥物，用以清除大腦中β類澱粉蛋白（amyloid beta）。阿茲海默症患者有兩種關鍵蛋白，分別是β類澱粉蛋白及tau蛋白，它們會在腦細胞中積聚糾結，形成獨特的斑塊，導致腦細胞死亡及大腦萎縮。

消除大腦類澱粉蛋白斑塊

禮來公司表示，有1734名早期阿茲海默症患者參與研究，與安慰劑相比，donanemab能使患者的認知衰退速度整體減慢了約29%，一些反應較好的患者甚至緩減了35%。研究員以「綜合阿茲海默症評分表」（iADRS）為標準，評估患者的認知及執行日常事務的能力，例如管理財務、駕車、從事嗜好、談論時事等，接受donanemab治療的患者都能做到以上日常生活事情。參與研究者每月接受一次靜脈注射donanemab，12個月後，一半人大腦中的類澱粉蛋白斑塊消失。

不過donanemab存在副作用，在donanemab治療組中，24%患者有腦腫脹，6.1%出現症狀，31.4%有腦出血，相比之下，安慰劑組僅13.6%有腦出血。禮來表示，只有1.6%人出現嚴重腦腫脹，其中兩人直接因此死亡，另一人在嚴重腦腫脹後死亡。美國班納阿爾茨海默症研究所主任雷曼（Eric Reiman）說：「顯然我們看到了donanemab的好處，但也要考慮一些風險。」英國布里斯托爾大學神經病學家庫爾撒德（Liz Coulthard）表示，儘管donanemab有明顯副作用，且缺乏長期數據，但它可讓阿茲海默患者更長時間活得較好。

最快今年底獲批 同類藥費每年約20萬

專家指出，donanemab臨牀測試結果是迄今最有力證據，證明清除大腦中澱粉蛋白塊有助改善阿茲海默症，可助未來研究針對有關蛋白的療法。英國神經病學專家馬默里（Cath Mummery）指出，醫學界花了數十年尋找阿茲海默症的治療方法，現在終可進入「改變疾病的時代」，可實際地期望能治療阿茲海默症患者，且長期管理該病，而非只提供紓緩護理。

禮來表示，計劃6月底前向FDA申請批准donanemab上市，預計今年底或明年初獲批。若通過審核，donanemab將成為繼美國百健（Biogen）與日本衛材（Eisai）合作研發的Aduhelm 及Leqembi阿茲海默症藥物後，第三款獲FDA批准的同類新藥。數據顯示，Leqembi能延緩認知衰退速度約27%。禮來正敲定donanemab的售價，該公司總裁曾表示，donanemab的價格將和其他同類藥物相似。Leqembi治療價格為每年2.65萬美元（約20.6萬港元）。

（路透社/法新社/BBC）