中大研究：治癌內地新藥 七成患者瘤縮 研用於一線 學者：港有力助內地生科國際化

【明報專訊】肺癌、結直腸癌及胰臟癌等實體腫瘤，可由KRAS基因突變引致。中大醫學院領導跨國團隊進行第一期臨牀研究，證實內地的新藥「D3S-001」在治療該基因突變引致的實體腫瘤效果顯著，多於七成患者的腫瘤明顯縮小或完全消失。團隊正籌備第三期臨牀研究，探討該藥能否用作一線藥物。中大醫學院副院長（科研轉化及創業）兼腫瘤學系主任莫樹錦稱，研究為患者帶來新治療希望，亦顯示香港可發揮優勢，與內地生物科技業界合作，引領全球生物醫藥發展。

抑KRAS基因突變 治肺癌胰臟癌

KRAS基因突變是多種實體腫瘤的常見致癌因素，是次研究針對上述基因突變的最常見亞型、即KRAS-GI2C基因變異，約15%非小細胞肺癌患者帶有此突變。莫樹錦稱，約10年前醫學界發明第一代針對KRAS-G12C基因的標靶藥，於2023年註冊，但療效有限，有內地藥廠研發新一代抑制劑。

97%晚期患者停惡化 耐藥者亦有療效

是次第一期臨牀研究涵蓋兩階段（見表）。第一階段共42名帶KRAS-GI2C基因突變的晚期實體腫瘤患者參與；第二階段則針對接受過第一代藥物但病情惡化的非小細胞肺癌患者，共20人參加。患者每日需口服D3S-001一次。研究結果已發表在期刊《自然醫學》。

首階段研究發現，42名患者中，多於七成患者的腫瘤明顯縮小或完全消失，整體客觀緩解率73.5%；用來評估治療後有無出現惡化的疾病控制率則達97.1%。第二階段研究發現，D3S-001對耐藥患者仍有一定效果，整體客觀緩解率亦有30%；疾病控制率為80%。研究發現，該藥整體安全性良好，最常見副作用包括惡心和腹瀉但僅輕至中度。

中大醫學院腫瘤學系副教授龍浩鋒稱，結果顯示D3S-001優於第一代抑制劑，尤其於結直腸癌單獨使用即可達高緩解率，突破現有藥物限制。他說新藥能更快縮小腫瘤，放射掃描發現病人服藥6周後腫瘤已開始縮小。

中大助找外地合作 「+1」機制可惠港人

至於未來計劃，莫樹錦說團隊仍在招募更多病人做第二期臨牀研究，並籌備第三期，探討D3S-001作為第一線治療的效果，盼能獲資金支持。他說該新藥雖處於第一期臨牀研究階段，但待內地審批後本港「1+」新藥審批機制可加快該藥在本港註冊，令本地病人受惠。

莫樹錦說，今次研究是中大和內地一間初創合作，中大發揮國際優勢，協助藥廠與澳洲、韓國、美國等地研究人員合作開展臨牀研究，有助研究國際化同時加快研發進程。

稱內地藥研進步 「首創藥」4年倍增

他續稱，內地藥物研發近年已從「Me-too drug，即人有我亦有的藥物」、「Fast-follower，人有我做得更好」，到「First-in-class，在某類藥物中做得最好」階段，並引述研究稱內地「First-in-class」藥物由2021年418種升至2024年836種，今次研究正顯示香港在內地好藥國際化的重要角色。